Ta'rif

Texnik parametrlar

Nusinersen (CAS 1258984-36-9) omurilik mushaklari atrofiyasi (SMA) uchun dunyodagi birinchi tasdiqlangan antisens oligonükleotid (ASO) preparati boʻlib, nusinersen FDA tomonidan klinik qoʻllanilishi maʼqullangan. Intratekal in'ektsiya orqali boshqariladi, u to'liq uzunlikdagi SMN oqsil sintezini rag'batlantirish va motor neyronlari funktsiyasini yaxshilash uchun SMN2 genini birlashtirishni maqsad qiladi va modulyatsiya qiladi. U barcha yoshdagi va turdagi SMA bemorlariga mos keladi va noyob genetik kasalliklar uchun muhim terapevtik variantni taklif qiladi.

Texnik spetsifikatsiyalar

Mahsulot nomi	Nusinersen
Sinonimlar	Nusinersen kukuni, Nusinersen API
Xususiyatlari	Oq yoki oppoq{0}}liyofillangan kukun
CAS raqami	1258984-36-9
Tahlil	99,0% dan katta yoki unga teng (HPLC, COAga muvofiq)
Formula	C234H340N61O128P17S17
Paket	Texnik paket
Saqlash	1. API (Powder) -20 daraja muzlatilgan, mahkam yopilgan, quruq va yorug'likdan himoyalangan joyda saqlang; azot ostida saqlash tavsiya etiladi. Yechim: -80 darajada 6 oy davomida barqaror; -20 darajada 1 oy. 2.Injection (SPINRAZA)Sovutgichda 2–8 daraja haroratda, yorug'likdan himoyalangan holda asl o'ramida saqlang; muzlamang. 14 kungacha barqaror 30 darajadan past yoki unga teng; Paketdan olib tashlangandan keyin 25 darajadan kamroq yoki unga teng bo'lgan haroratda 30 soatgacha.
Tuzilishi

Nusinersen API kamdan-kam uchraydigan kasalliklarni davolash uchun juda xos antisens oligonükleotid xomashyosi bo‘lib, asosan SMA terapiyasining klinik tadqiqotlari va ishlanmalarida qo‘llaniladi va RNK{0}}kam uchraydigan kasalliklarga mo‘ljallangan dori vositalarida asosiy mahsulot sifatida xizmat qiladi. Nusinersen kukunining erkin kislota shakli fizik-kimyoviy xususiyatlarda tuz shaklidan aniq farq qiladi, bu funktsional SMN oqsilini samarali ishlab chiqarish va klinik SMA davolashni qo'llab-quvvatlash uchun SMN2 mRNK biriktirilishini aniq tartibga solish imkonini beradi. Ishonchli Xitoy nusinersen ishlab chiqaruvchilardan biri sifatida biz ishonchli xom ashyoni ta'minlaymiz.

Mahsulot xususiyatlari

Nusinersen API

Ilg'or oligonukleotid sintezi va tozalash texnologiyalarini qo'llagan holda, nusinersen API 99,0% (HPLC) dan yuqori yoki unga teng tozalikka erishadi, qat'iy nazorat qilinadigan aralashmalar bilan farmatsevtika{1}}darajali API standartlariga mos keladi va klinik foydalanish xavfsizligini ta'minlaydi.

Nusinersen of Logistics

ASO preparati sifatida nusinersen (CAS 1258984-36-9) maxsus SMN2 geni mRNK bilan bog'lanib, to'liq uzunlikdagi funktsional SMN oqsilini hosil qilish uchun qo'shilishni aniq tartibga soladi va SMA patologik rivojlanishini tubdan yaxshilaydi.

Bu mahsulot barqaror tuzilishga ega, oqdan oppoq{0}}oq rangdagi liyofillangan kukun boʻlib, uzoq muddatli faollikni saqlab qolish uchun -20 daraja yorugʻlikdan himoyalangan-yopilmagan holatda, mos keladigan preparat ishlab chiqarish va intratekal administratsiya jarayonlarini saqlashni talab qiladi.

Bu xomashyo barcha yoshdagi va kichik tipdagi SMA bemorlari uchun terapiya rivojlanishini qoʻllab-quvvatlaydi va kamdan-kam uchraydigan bemorlar uchun uzoq muddatli davolash rejalarini taqdim etadi-. Bu keng klinik va bozor qiymatini taklif etadi.

Toʻliq-sifat nazorati va izchil sifat

Nusinersen powder

Toʻliq-Jarayonlar kuzatilishini nazorat qilish

Biz xom ashyoni oziqlantirishdan tortib to nusinersen kukunini chiqarishgacha boʻlgan-toʻliq zanjirli sifatni kuzatish tizimini oʻrnatamiz, bunda har bir partiya uchun toʻliq COA va tekshirilishi mumkin boʻlgan sifatni taʼminlash uchun{1}}asosiy jarayonlarning real vaqtda monitoringi mavjud.

Nusinersen raw material with Aluminum foil bag

Standartga qat'iy muvofiqlik

ICH va farmatsevtika API sifat spetsifikatsiyalariga muvofiq, ko'p o'lchovli sinovlar (HPLC tozaligi, aralashmalar, namlik va boshqalar)-o'tkaziladi. Nusinersen API barqaror tozalikni 99,0% dan yuqori yoki teng darajada saqlaydi, aralashmalar global farmatsevtika standartlariga javob beradigan farmakopeya chegaralaridan ancha past.

Nusinersen raw material

Doimiy sifat tizimini optimallashtirish

Yetuk ishlab chiqarish platformalari va muntazam sifat auditiga tayangan holda, biz nusinersenning (CAS 1258984-36-9) ommaviy-to-ga muvofiqligini ta'minlash, mijozlarni uzoq muddatli barqaror xomashyo ta'minoti bilan ta'minlash uchun jarayonlar va sinov usullarini doimiy ravishda optimallashtiramiz.

Ilova stsenariylari

Nusinersen (CAS 1258984-36-9), SMA uchun dunyodagi birinchi maqsadli xomashyo, aniq RNK tartibga solish xususiyatiga ega va noyob kasalliklar diagnostikasi, davolash va dori-darmonlarni tadqiq etishda asosiy ahamiyatga ega.

Klinik terapiya uchun asosiy xom ashyo:Spinraza ning asosiy API sifatida u motor funktsiyasini yaxshilash uchun barcha yoshdagi va kichik tipdagi SMA bemorlariga maqsadli davolashni ta'minlovchi intratekal preparatlarni tayyorlash uchun ishlatiladi.

Noyob kasalliklarga qarshi dori-darmonlarni ishlab chiqish platformasi

Benchmark ASO mahsuloti sifatida u noyob kasalliklarni davolash texnologiyalari rivojlanishiga turtki bo'lgan o'xshash RNK{0}}maqsadli dorilar uchun texnologik ma'lumotlar va mexanizmlarni tekshirishni taklif etadi.

Formulyatsiya jarayonini ishlab chiqish uchun tashuvchi

Barqaror liyofillangan kukun xususiyatlariga ega bo'lib, u ASO dori formulalarini va etkazib berish tizimlarini optimallashtiradi, bemorning muvofiqligini yaxshilash uchun qulayroq yuborish yo'llarini o'rganadi.

Nusinersen Application Scenarios

Ilmiy va asosiy tadqiqotlar uchun vosita

U SMA patogenezi va SMN oqsil funktsiyasini tadqiq qilishda keng qo'llaniladi, patologik mexanizmlarni tahlil qilish va yangi maqsadlar va davolash usullarini o'rganishda olimlarni qo'llab-quvvatlaydi.

Global ta'minot zanjirini qo'llab-quvvatlash

Biz global farmatsevtika korxonalariga yuqori-soflikdagi farmatsevtika-sinf API yetkazib beramiz, bu esa Xitoyning professional yetkazib beruvchilari sifatida-SMA dori vositalarini keng miqyosda ishlab chiqarishni ta'minlaymiz.

Qadoqlash va tashish

Nusinersen (CAS 1258984-36-9), yuqori faol farmatsevtika darajasidagi ASO API, mahsulot faolligi va barqarorligini to'liq himoya qilish uchun sovuq zanjir standartlariga qat'iy muvofiq qadoqlanadi va tashiladi. Xususan, quyidagicha:

Moslashtirilgan himoya qadoqlash

Vakuumli muhrlangan-farmatsevtika{1}}yordamli alyuminiy folga qoplari, namlik{2}}oʻtkazmaydigan buferlar va quruq muz idishlari ishlatiladi, ular yorugʻlik, namlik va harorat oʻzgarishini izolyatsiya qilish uchun -20 daraja saqlashga moslashadi.

Toʻliq-Jarayon harorati-Boshqariladigan sovuq-Zanjir logistikasi

Nusinersen API-ni -20 darajada ushlab turish va sifat xavflarining oldini olish uchun yetkazib berish vaqtida haroratni real vaqtda kuzatib borish-bog'langan harorat monitoringi to'liq-bog'langan.

Muvofiq xalqaro saqlash va tashish

Xalqaro API tashish qoidalari va bojxona deklaratsiyasi talablariga qat'iy rioya qilgan holda, global xavfsiz yetkazib berish uchun to'liq harorat yozuvlari va hujjatlar taqdim etiladi.

Moslashuvchan spetsifikatsiya moslashuvi

Turli xil miqyosdagi ilmiy-tadqiqot va ishlab chiqarish ehtiyojlarini qondirish uchun moslashtirilgan, moslashtirilgan nusinersen uchun ko'p-spesifikasiyalar bo'yicha moslashtirilgan qadoqlash va pastki{1}}qadoqlash rejalari mavjud.

Bizning afzalliklarimiz

Barqaror ishlab chiqarish quvvati

Katta{0}}katta ishlab chiqarish liniyalari bilan biz ilmiy-tadqiqot va sanoat ishlab chiqarishi uchun doimiy partiya sifati bilan zaxiradagi nusinersen mahsulotlarini uzoq-muddatli barqaror yetkazib berishni ta'minlaymiz.

Yuqori-Standart sifat nazorati

To'liq{0}}jarayonning qat'iy sifat tekshiruvi nusinersen kukunining tozalik va nopoklik indekslari xavfsiz va ishonchli mahsulotlar uchun xalqaro farmatsevtika standartlariga mos kelishini ta'minlaydi.

Moslashtirilgan texnik yordam

Professional jamoalar loyiha jarayonini tezlashtirish uchun tezkor javob va toʻliq texnik hujjatlar bilan moslashtirilgan sintez va sub{0}}qadoqlash xizmatlarini taqdim etadi.

Xavfsiz va samarali logistika

Haroratni nazorat qilish mumkin boʻlgan{0}}professional sovuq zanjirli tashish global miqyosda samarali yetkazib berishni taʼminlaydi va mijozlarga muammosiz-sotib olish tajribasini taqdim etadi.

TSS

1-savol: Siz moslashtirilgan spetsifikatsiyalar va pastki{1}}qadoqlash xizmatlarini qo'llab-quvvatlaysizmi?

Javob: Ha, biz AR-GE va sinovdan foydalanish uchun steril, engil{1}}va namlikdan himoyalangan-qadoqlangan nusinersen API ning moslashtirilgan pastki paketini taqdim etamiz.

2-savol: To'liq ro'yxatga olish va topshirish hujjatlarini taqdim etish mumkinmi?

Javob: To‘liq texnik hujjatlar, jumladan, COA, ¹H NMR, LC{0}}MS, namlik va yonishdagi qoldiqlar ilmiy-tadqiqot va me’yoriy hujjatlarni taqdim etish uchun mavjud.

3-savol: Loyihani uzoq muddatli-ishlab chiqish uchun barqaror ta'minot bera olasizmi?

Javob: Katta{0}}miqyosdagi ishlab chiqarish quvvatiga ega boʻlgan holda, biz uzoq{1}}muddatli hamkorlikni qoʻllab-quvvatlaymiz va bir vaqtning oʻzida ilmiy-tadqiqot va ishlanmalarni qoʻllab-quvvatlaymiz va{2}}ishonchli Xitoy nusinersen zavodi sifatida kengaytiramiz.

4-savol: Buyurtma berish jarayoni oddiy va qulaymi?

Javob: Mijozlarning operatsiyalarini soddalashtirish uchun aniq hujjatlarni topshirish bilan buyurtmani tasdiqlash, to'lash va yetkazib berishning standartlashtirilgan tartiblari.

5-savol: Muloqot samarali va silliqmi?

Javob: Biz barqaror va barqaror hamkorlikni saqlab qolish uchun tezkor yordamga ega uzoq{0}}muddatli hamkorlikka e'tibor qaratamiz.

Nusinersen (CAS 1258984-36-9) etuk sintez va qat'iy sifat nazorati bilan ishlab chiqarilgan bo'lib, sanoat ilovalari uchun ilmiy-tadqiqot ishlari uchun yuqori tozalik va partiyaning mustahkamligi bilan ajralib turadi. U SMA dori vositalarini ishlab chiqish, formulani optimallashtirish va keng ko'lamli tayyorlashni qo'llab-quvvatlaydi, aniq tibbiyotni qo'llab-quvvatlaydi. Xitoyda ishlab chiqarilgan nusinersen provayderi sifatida biz nodir kasallik dori loyihalarini tezlashtirish uchun ommaviy nusinersen kukuni va ta'minot echimlarini taklif qilamiz. Mijozlar bizdan nusinersen sotib olishlari mumkin va nusinersen bepul namunasi so'rov bo'yicha baholash uchun mavjud.

Issiq teglar: Nusinersen, Orqa miya mushaklarining atrofiyasi